血友病A是一种罕见的遗传性出血性疾病，该病由于编码VIII因子的基因发生突变，导致患者体内VIII因子活性不足，从而引起凝血功能障碍。尽管血友病是一种相对罕见的疾病，但由于治疗成本过高，患者与社会的负担很重。近年来，血友病A的众多新疗法相继问世，如新型VIII因子产品、VIII因子模拟物和抗组织因子途径抑制因子抗体等。美国Cindy Leissinger教授讲解了新型VIII因子产品Efanesoctocog alfa为血友病A治疗带来的改变。...

重点：FDA 的批准可以从根本上改变这种终身疾病的治疗模式。尽管新的单剂量疗法售价为 350 万美元，但专家表示，从长远来看，它可以节省数百万美元的医疗保健费用。

近年来，创新药物或疗法的不断问世日趋满足了血友病A患者多样化的临床治疗需求。但患者个体差异性、合并症管理复杂性及治疗策略多样性等也为临床医生带来了诸多挑战。基于此，北京恒济卫生管理发展基金会发起了血友病前沿进展巡讲，以期通过多角度分享血友病诊疗进展，为我国血友病临床提供指导。秋水长天，凌霄飞鹤，2022年9月26日，血液病临床诊断和治疗新进展系列会血友病前沿进展巡讲（广东站）顺利召开，本次会议特邀南方医科大学南方医院孙竞教授...

“3D”（3个维度）改善关节健康，即单从某个方面改善关节健康不够全面，应做到“3D”全面改善（图1），才可实现全面保护关节，使血友病A患者拥有与健康群体可比的生活质量。图1“3D”改善关节健康示意图为实现“3D”改善关节健康，个体化预防治疗起到了积极作用。“理” | 为何要进行个体化预防治疗？个体差异：个体PK、出血表型及活动模式均存在差异药代动力学（PK）差异：PK参数受年龄、体重、血型、血管性血友病因子（vWF）和抑制物等因素的影响。不同个体间PK参数差异显著，不同FVIII产品的PK也不同...

血友病A是一种呈X染色体连锁隐性遗传的出血性疾病，随着医疗技术的发展和疾病诊疗理念的革新，血友病A患者健康需求日益增加。新型重组凝血因子药物的出现和个体化治疗概念的引入为血友病患者带来了福音。及时总结相关药物最新进展，梳理前沿诊疗理念动态有助于进一步推动血友病领域的发展。2022年7月11日，诺和同行，易爱相伴——血友病大咖谈会议成功举行。本次会议邀请山东省血友病诊疗中心张心声教授担任会议主席，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授...

许多儿童血液病病人常以急重症就诊或入院，比如免疫性血小板减少症（ITP）患儿出血不止、溶血患儿贫血急剧加重、血友病患儿急性出血等，这些情况往往进展迅速，甚至危及生命。作为首诊医师，如何立即做出决策，做对治疗的第一步，对于患儿的预后来说至关重要。那如何做对这至关重要的第一步决策呢？3 个场景帮你掌握......场景 一5 岁患儿因「鼻衄半天」就诊。患儿鼻衄不止，鼻腔填塞止血无效，查体可见周身皮肤多量暗红色皮下出血点，肝脾不大，查血常规示血小板计数 5 × 10^9/L，余无异常，1 周前有前驱上呼吸道感染病史。...

血友病A是一种遗传性出血性疾病，临床上常用凝血因子Ⅷ（FⅧ）进行按需和预防治疗。近年来随着新药的不断研发，非因子药物艾美赛珠单抗的出现为血友病A患者提供了新选择。该药在国内上市至今已惠及众多患者，然而，其在国内的真实世界研究仍十分匮乏，及时总结经验对推动该药未来临床应用至关重要。近日，世界血友病联盟（WFH）2022年世界大会顺利召开，一项由北京儿童医院团队发布的真实世界研究“Real-world experience of emicizumab prophylaxis in young children with haemophilia A in China: retrospective data from China...

导读血友病A需要长期坚持治疗，新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫情期间，如何给予患者更好的治疗，减少出血等并发症的发生？本期，小编为您总结了COVID-19疫情下血友病A患者治疗的3个要点。要点1——借助远程医疗，助力疾病管理>>>>远程医疗助力医患沟通1：减少新冠病毒在医生、患者及其家属之间的传播。可以快速问诊并获取答案。更加及时地诊断及治疗。>>>>...

三连一下，关注我们关注血友病，人人享有康复作者：孙成伟、杨晓颜单位：上海交通大学医学院附属新华医院康复医学科主审：杜青 上海交通大学医学院附属新华医院康复医学科主任中国康复医学会科学普及工作委员会主任委员在我们身边有这么一些人，他们受点小伤就可能血流不止，有的甚至出现自发性出血。如出血发生在腹膜后或者颅内还可能危及生命，这个特殊的群体就是血友病患者，我们也称之为“玻璃人”。什么是血友病血友病是一种...

类风湿性关节炎类风湿性关节炎是一种双侧对称疾病，会导致膝关节均匀软骨损伤和全身性骨质疏松症。尽管膝关节是一个负重关节，但几乎没有证据表明软骨损失导致骨修复或骨赘形成类风湿性关节炎患者的双膝前后位视图 ( A ) 和双膝侧视图 ( B )。都有软骨损失。存在全身性骨质疏松症，几乎没有骨修复的证据。类风湿性关节炎患者膝关节的正位 ( A ) 和侧位 ( ...