替莫唑胺为咪唑并四嗪类具有抗肿瘤活性的烷化剂。在体循环生理pH状态下，迅速转化为活性产物MTIC(3-甲基-(三嗪-1-)咪唑-4-甲酰胺)。MTIC的细胞毒作用主要表现为DNA分子上鸟嘌呤第6位氧原子上的烷基化以及第7位氮原子的烷基化。通过甲基化加成物的错配修复，发挥细胞毒作用。

同时服用丙戊酸，替莫唑胺清除率轻度降低。与其他可导致骨髓抑制的的药物联合应用时，骨髓抑制可能加重。

对本药或达卡巴嗪过敏、妊娠期、严重骨髓抑制的患者禁用。

轻中度胃肠道功能紊乱，具有自限性，或标准止吐药易于控制。骨髓抑制(一般在开始几个周期的第21-28天)，通常在1-2周内迅速恢复。其他不良反应包括 ：口腔念珠菌病、感染，血象异常，体重降低，焦虑、抑郁、情绪不稳定、失眠、头痛、惊厥、头晕等神经系统症状，视力障碍，听力损害、耳鸣，下肢浮肿、出血、深静脉血栓形成，咳嗽、呼吸困难，脱发、皮肤干燥，肌无力，尿失禁，疲乏、发热、疼痛、过敏反应、放射损伤、味觉异常，SGPT升高。

对于接受42-49天合并治疗者需要预防卡氏肺囊虫性肺炎发生。男性患者在治疗过程及治疗结束后6个月之内应避孕，在接受该治疗之前应冰冻保存精子。严重肝功能异常或肾功能异常者慎用。本药不应用于哺乳期妇女。目前尚无3岁以下多形性胶质母细胞瘤患儿使用该药的临床经验。