美国麻省总医院癌症中心 Goyal等报告,在成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排阳性的肝内胆管癌患者中,使用共价FGFR抑制剂Futibatinib可获得可衡量的临床获益。[N Engl J Med. 2023;388(3):228-239.]FGFR2的改变已成为肝内胆管癌(一种预后差的罕见癌症)有希望的药物靶点。Futibatinib是一种二代共价结合FGFR1~4抑制剂,已被证明对FGFR改变的肿瘤患者具有抗肿瘤活性,并对与ATP竞争性FGFR抑制剂相关的获得性耐药突变具有很强的临床前活性。...
▎药明康德内容团队编辑近日,安斯泰来(Astellas Pharma)更新了其正在进行的1/2期临床试验FORTIS的初步安全性和疗效数据,该试验评估了其在研腺相关病毒(AAV)基因替代疗法AT845在迟发型庞贝病(LOPD)成人患者中的安全性、耐受性和疗效。结果显示,4名患者中有3名在接受一次性的AT845治疗后停用酶替代疗法(ERT),且停用51周时的功能检测结果依然保持稳定。庞贝病是由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)引起的遗传性溶酶体储存障碍,GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累,...
【引用格式】中国医师协会神经内科医师分会脑血管病专家组. 急性缺血性卒中替奈普酶静脉溶栓治疗中国专家共识[J]. 中国神经精神疾病杂志,2022,48(11):641-651.【Cite this article】Cerebro‐ vascular Disease Group of Neurology Sub-Association of Chinese Medical Doctor Association. Chinese expert consensus on teneplase intravenous thrombolytic therapy for acute ischemic stroke[J]. ...