为各种免疫抑制剂中作用最强的药物之一，也是烷化剂中作为免疫抑制剂应用最多的药物。该药对淋巴细胞选择作用较强，与其他细胞毒药物相比，其免疫作用强而持久，其机制是抑制细胞的增殖，非特异性地杀伤抗原敏感性小淋巴细胞，限制转化为免疫母细胞。在抗原刺激后给予最为有效。该药对B淋巴细胞的作用更显著，但实际上对受抗原刺激进入分裂期的B细胞和T细胞有相等作用，对体液免疫和细胞免疫均有抑制作用。另外，该药还有抗炎作用，这主要是由于干扰细胞增殖，部分是由于直接的抗炎作用，但这种抗炎作用较其他免疫抑制剂弱。在体外无抗肿瘤活性，进入机体后转化成醛磷酰胺，醛磷酰胺不稳定，在细胞内分解成磷酰胺氮芥及丙烯醛，磷酰胺氮芥对肿瘤有细胞毒作用。环磷酰胺是双功能烷化剂及细胞周期非特异性药物，可干扰DNA及RNA功能，对T淋巴细胞和B淋巴细胞均有抑制作用。在体外无抗肿瘤活性，进入体内后先在肝脏中轻微粒体功能氧化酶转化成醛磷酰胺，而醛磷酰胺不稳定，在细胞内分解成磷酰胺氮芥及丙烯醛，磷酰胺氮芥对肿瘤细胞有细胞毒作用。环磷酰胺是双功能烷化剂及细胞周期非特异性药物，可干扰DNA及RNA功能，尤以对前者的影响更大，它与DNA发生交叉联结，抑制DNA合成，对S期作用最明显。本品选择性抗肿瘤作用较强是因为在敏感肿瘤组织中产生磷酰胺氮芥较多，而在肝、肾等正常组织中可转化为活性较弱的衍生物，随后排泄，故受损害较轻。

口服易吸收，t_max为1h。剂量为6ｖ8mg/kg时，体内半衰期为4ｖ6.5h。在48h内可由肾脏排出60%，其中50%为活化型，10%为原形。肝肾功能障碍时可使毒性加强。静脉注射后，药物迅速分布到全身组织中，肝中分布较多，随即转化为活化型，肝癌组织中分布也较多。CTX用量的30%以活性型由尿排出。用后2ｖ4h尿中浓度最高。这可解释其对泌尿道的刺激作用。

1.恶性淋巴瘤、成人尤其儿童急性淋巴细胞性白血病、儿童神经母细胞瘤及尤文氏瘤。
    2.肺癌、慢性淋巴细胞性白血病、多发性骨髓瘤。
    3.乳腺癌、腺癌及肉瘤的术后化疗。
    5.用于对甾体激素治疗无效或其他原因不能使用甾体激素且有失明危险的严重葡萄膜炎，如交感性眼炎、白塞病(白塞病等：尤适用于糖皮质激素无效或不能耐受者。

哺乳者、孕妇、严重骨髓抑制及对本品过敏者禁用。

1.骨髓抑制：最为常见，一般在给药后10ｖ14天白细胞最低，多在第20天左右恢复正常，骨髓抑制、肿瘤细胞浸润骨髓、以前接受过放疗或化疗者应慎用。
    2.胃肠道反应：有肿瘤、闭经或精子减少，妊娠初期使用可致畸胎。另外还有皮肤及指甲色素沉着、黏膜溃疡、荨麻疹等。对肝功能不良者，一方面使其疗效降低，另一方面还增加了其毒性，故应慎用。

1.用药期间应定期检查白细胞计数及分类、血小板计数、肾功能(尿素氮、肌酐清除率)、肝功能(血清胆红素、丙氨酸转氨酶)及测定血清尿酸水平。
    2.注射时，用本品100ｖ200mg，加入5ml注射用水，强力摇匀后使用，切勿加热。
    3.本品配成溶液2ｖ3h内稳定，故最好现配现用。
    4.鼓励患者多饮茶水以减轻尿路刺激。
    5.肝、肾功能不全者骨髓抑制者慎用。
    6.孕妇、哺乳期妇女慎用。
    7.CTX大量给药时，应注意膀胱刺激症状，对于有痛风病史、泌尿系结石史或肾功损害者，应慎用。
    8.常规剂量的CTX不产生心脏毒性，但当高剂量时可产生心肌坏死，偶可发生肺纤维化。
    9.对肝功不良者，一方面使其疗效降低，另一方面还增加了其毒性，故应慎用。
副主任医师及以上

1.成人：(1)口服：每天2ｖ3mg/kg。(2)静脉注射：每次200mg(4mg/kg)，每天或隔日1次；或每次600ｖ1200mg，每7ｖ10天1次。1个疗程总量8ｖ10g。
    2.小儿：(1)口服：每天2ｖ6mg/kg。(2)静脉注射：每次2ｖ6mg/kg，每天或隔日1次。或每次10ｖ15mg/kg，每周1次，以0.9%氯化钠注射剂20ml稀释后缓慢注射。用作免疫抑制剂时：每天用量1ｖ3mg/kg，分2ｖ3次口服(成人通常每天50ｖ100mg) ，4ｖ6周为1个疗程；或100ｖ200mg每天或隔日静脉注射；或600ｖ800mg加入糖盐水中，每周或每10天静脉滴注1次，4ｖ6周为1个疗程。单独应用或与糖皮质激素合用。

1.CTX可增加血清尿酸水平，与抗血清尿酸水平。
    9.由于CTX需在肝中活化成活性化合物，因此腔内给药无直接作用。

CTX用于各种自身免疫性疾病及血管炎类疾病，大部分病例有效。对糖皮质激素无效的病例，也常有效。故尤适用于糖皮质激素无效或不能耐受的患者。可单独用药，或与糖皮质激素合用，常能提高疗效并减轻不良反应。对天疱疮，加用CTX可降低病死率。本品既是广谱抗肿瘤药，又是目前应用的各种免疫抑制剂中作用最强的药物之一，也是烷化剂中作为免疫抑制剂应用最多的药物。临床用于交感性眼炎，贝赫切特综合征(白塞病)和中间葡萄膜炎，眶内假瘤、视网膜母细胞瘤、浆细胞瘤及恶性淋巴瘤等。对恶性淋巴瘤、成人尤其儿童急性淋巴细胞性白血病、儿童神经母细胞瘤及尤文瘤，疗效显著。对肺癌、慢性淋巴细胞性白血病、多发性骨髓瘤，疗效较好。对乳腺癌、卵巢癌、胸腺及睾丸肿瘤等有一定疗效。用于宫颈癌、头颈部癌、结肠癌、前列腺癌及肉瘤的术后化疗，可以提高远期生存率。

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